화이자 뒤센 근위축증 치료제 연구 중 사망사고 : 화이자의 잘못

안녕하십니까? 글로벌 기업가 팔팔약사입니다.

 

오늘은 안좋은 소식이 전합니다.

 

화이자가 2상 임상 중인 뒤센 근위축증 치료제 연구 중에 한 소년이 사망했다는 기사입니다.

 

https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/boy-dosed-with-pfizer-dmd-gene-therapy-dies-a-year-after-phase-ii-trial/

Boy Dosed with Pfizer DMD Gene Therapy Dies a Year after Phase II Trial

 

참으로 안타깝습니다.

 

고인의 명복을 빕니다.

 

너무 안타깝고 슬픕니다.

 

이 병은 무엇이고 원인이 무엇인지

그리고 어떤 이유로 이러한 사고가 일어났는지 확인해봅니다.

 

뒤센 근위축증

https://en.wikipedia.org/wiki/Duchenne_muscular_dystrophy

Duchenne muscular dystrophy - Wikipedia

 

유전자 돌연변이로 인해 '디스트로핀' 이라는 근육세포를 구성하는 단백질이 사라지고

따라서 근육이 약화되는 질환입니다.

 

임신 중에 진단이 가능하며,

증상은 5세 이전에 어색하게 걷는 증상을 보이면 알 수 있습니다. 

21세가 되면 목아래로 마비가 되어 걸을 수가 없고, 심장근육 이상으로 심장운동이 제대로 일어나지 않기에

확장성 심근병증이 절반에게서 나타납니다.

 뇌의 디스트로핀 부족으로 인지능력 저하도 나타날 확률이 높습니다.

 

기대수명은 30살 정도고 보조치료를 통해 더 늘어날 수 있습니다.

 

뒤센 근위축증 아이의 부모님들은 이 질병과 싸우기 위해 함께 힘을 모아 엄청난 노력을 하고 있습니다.

 

https://www.parentprojectmd.org/care/for-families/for-newly-diagnosed/what-you-need-to-know/

What You Need to Know

 

그 것이 바로 PPMD 라는 비영리 커뮤니티 입니다.

PPMD 홈페이지 소개글

 

PPMD 홈페이지 소개글 : 연구관련

 

뒤센 근이영양증 부모님들은 이 질환을 이겨내기 위한 새로운 치료제를 개발하기 위한 연구에 적극 참여하고 있습니다.

 

임상실험에 참여할 때 소년과 소년들의 부모님은 연구중인 후보약물의 효과와 위험성에 대해 인지하고 동의하고 진행됩니다.

 

중요한 것은 이러한 위험성을 화이자가 미리 알고 있었는가 입니다.

 

위험성을 알고 있었음에도 숨기고 연구를 진행했다면 그 것은 크게 잘못된 것이고 합당한 보상과 벌을 받아야 할 것 입니다.

 

하지만 당사자와 보호자들이 위험성을 알고 있으며

합법적인 절차 아래서 이 소년들을 치료하기 위한 연구 중에 사고가 발생한 것이라면 

이 것은 이후 동의한 절차에 따를 것 입니다.

 

이번 기사로 저도 한번 더 돌이켜 보게됩니다.

 

연구 개발과정의 위험성이 있으니 새로운 치료제 개발을 중단해야하는 것인지,

아니면 위험을 무릅쓰고 새로운 치료제를 신속히 만들어 많은 환자들을 치료해야하하는 것인지,

이 선택은 참 어렵습니다.

 

의약품이라는 것은 사람의 생명과 관계된 것이고,

신약을 개발하기 위해서 진행되는 연구는 

위험할 수 있기에 정말로 신중하게 진행되어야 한다는 것을 느낍니다.

 

제약업계가 정직하고 바르게 합법적인 절차 안에서 연구하고

사람들에게 도움되는 치료제들을 만들어내기를 바랍니다.

 

다시 한번 고인의 명복을 빕니다.